03 июл , 00:30
4
Прорыв в медицине: ученые впервые успешно вернули слух глухим пациентам с помощью генной терапии
Революционное достижение международной команды исследователей из Каролинского института и китайских университетов открывает новую эру в лечении врожденной глухоты. Результаты исследования, опубликованные в престижном журнале Nature Medicine, демонстрируют беспрецедентный успех в восстановлении слуха у пациентов с генетическими нарушениями.
В клинических испытаниях приняли участие 10 человек в возрасте от 1 до 24 лет, страдающих от тяжелых нарушений слуха из-за мутации в гене OTOF. Эта мутация блокирует нормальную передачу звуковых сигналов в головной мозг, обрекая пациентов на жизнь в мире тишины.
Инновационный метод лечения заключался в доставке здоровой копии гена OTOF в улитку внутреннего уха с помощью специально модифицированного синтетического вируса. Результаты превзошли ожидания: уже через месяц после процедуры пациенты начали различать звуки, а спустя полгода слух значительно улучшился у всех участников исследования. Средний порог слышимости снизился с 106 до 52 децибел. Особенно впечатляющие результаты наблюдались у детей 5–8 лет — некоторые из них смогли начать полноценно общаться с родными всего через 4 месяца после лечения.
Важно отметить, что исследователи не зафиксировали серьезных побочных эффектов у пациентов. Это первое успешное применение генной терапии для лечения наследственной глухоты не только у детей, но и у подростков и взрослых.
"Это огромный шаг вперед, который может изменить жизнь пациентов. Мы уже начали работу над генами, вызывающими более распространенные виды глухоты, такими как GJB2 и TMC1", - подчеркнул Маоли Дуань, руководитель исследования.